【4596】窪田製薬ホールディングス企業研究とビジネスモデル

【4589】アキュセラから、三角合併による日本法人の持株会社化し、内国株式としての上場申請が認可された窪田製薬ホールディングスについての企業研究です。「窪田製薬」の名にした理由として、世界に通用する医療技術を生み出そうという会社がわが国に由来することがより一層明確になることで、次世代の皆様の活力につながると考えているからだそうです。

窪田製薬ホールディングス

臨床開発段階の眼科医療ソリューション・カンパニーです。失明や視力低下をまねく眼疾患に対する治療、または疾患の進行を遅らせる革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいる企業です。新薬開発などのバイオ系の企業ならではのリスクはありますが、はやり、ここは、社会的意義に共感し、新薬開発の成功による社会的インパクトに対してロマンを感じられる人が長期的視点になって投資すべき銘柄だと思われます。

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パイプライン

以下のパイプラインを保持しています。

エミクススタト塩酸塩

  • 増殖糖尿病網膜症
  • スターガルト病
  • 中期加齢黄斑変性

ラノステロール

  • 白内障
  • 老視(老眼)

オプトジェネティクス(遺伝子療法)

  • 網膜色素変性

以上のように、独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガート病への適応を目指し研究。また、2016 年に白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的としたラノステロールの研究開発および網膜色素変性症における視機能再生を目指すオプトジェネティクスに基づく遺伝子療法の開発を実施。

最近の動向

  • 加齢黄斑変性治療薬における「エミクススタト塩酸塩」は失敗
    2016年5月、大きなマイルストーンである加齢黄斑変性治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第2b/3相試験を完了し、トップラインデータを開示。結果は、主要評価項目において地図状萎縮病変の進行抑制に統計学的有意差が認められず、有効性はないと判断され失敗。

リスク

  • パイプラインの失敗
  • 上市までに至るまでに資金ショート
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